LifeArc、MRC和BBSRC创建了1800万英镑的基因治疗中心网络，以推进有前景的研究，为患者提供新的治疗方法

在生物技术和生物科学研究委员会(BBSRC)的支持下，LifeArc和医学研究委员会(MRC)今天宣布了三项总计1800万英镑的重大投资，以创建一个尖端的“基因治疗创新中心”的全国网络。1800万英镑的资金将支持建立三个专用设施，以推进新的基因治疗的临床发展，这有可能改变数百万患者的护理，包括那些罕见的、危及生命的基因疾病患者。枢纽将在伦敦国王学院，布里斯托的NHS血液和移植和谢菲尔德大学。

这些创新中心将使学术主导的新型基因疗法临床试验得以进行，帮助最具创新性的研究惠及患者。基因疗法为多种疾病的治疗提供了巨大的潜力，英国拥有世界级的遗传学研究基地——然而，迄今为止，学者们发现很难获得将基因疗法研究推进到临床试验所需的临床材料、设施和专业知识。

这些中心将通过提供临床试验材料的GMP(良好生产规范)设施，以及必要的转化支持和监管建议，开启这些新疗法的开发路径。这些中心将作为一个协调的网络运行，共享技术技能和资源，使创新基因治疗研究成为可能。

LifeArc的首席执行官梅兰妮·李博士说:“最近基因疗法的创新在治疗罕见疾病等疾病方面有着巨大的潜力，但通常有希望的想法——尤其是在学术界——并没有被患者接受。”通过我们的合作，我们的目标是满足研究人员获得基本设施和转化建议的需求，以推进有前景的研究。”

医学研究委员会执行主席Fiona Watt教授说:“对创新先进疗法的支持一直是医学研究委员会的首要任务，因此我们很高兴地宣布与LifeArc的这一独特的合作关系。新的基因治疗创新中心网络将建立在英国在该领域的巨大优势，为关键基础设施提供有针对性的投资，以加速学术研究项目，使患者受益，支持交付新一波基因药物。”

创新中心将生产基因治疗试验所需的常用载体，包括慢病毒和腺相关病毒(AAV)，同时将英国定位于重大的生物加工创新工作，有可能在未来几年大幅提高产量，降低生产力障碍。该网络还将设计和共享商业就绪平台，使用共同的细胞系、质粒和试剂来降低成本，促进简化许可协议和简化监管审查。一个关键目标是平稳过渡到早期临床试验的小规模供应，再过渡到患者试验的大规模生产。

BBSRC行业伙伴关系和协作研发副主任Lee Beniston博士指出:“基因疗法具有突出的临床潜力，但其发展严重依赖于基础病毒载体交付技术的制造。多年来，BBSRC为支持生物工艺研究和开发进行了大量投资;因此，我们很高兴投资于这个枢纽网络，它将利用英国在生物工艺创新方面的卓越优势来应对病毒载体制造的关键挑战。”

Hub网络的创建和持续运行将由一个跨网络协调委员会监督，以促进知识和能力的共享，与学术界接触，并促进与商业组织的互动，以促进新的遗传药物的开发。

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