欧洲血液学协会第19届大会:患者今天从基因治疗,基因组测序和新药物开发的进步中受益
发布日期:2014年6月19日
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作者/来源:欧洲血液学协会
现在,对于血友病患者的基因治疗,在起源于动物研究中的非凡工作中,可以免于严重的出血。
关于未经预防注射需要两年的患者的数据,将在19号介绍钍欧洲血液学协会国会。还将讨论如何应用基因治疗技术来治疗其他遗传疾病的患者。继承的出血趋势(血友病)可能会对患者的生活产生毁灭性的影响,如果不受控制,可能会威胁生命。儿童和成人必须接受凝血因子蛋白的注射以防止严重的出血发作,从长远来看,这可能会变形,导致严重的身体残疾。
通过合作的全球努力,已经确定了超过140个新基因,这些基因对于形成红细胞和血小板很重要。这些可能会提高我们对各种疾病的理解,包括由于涉及血小板的缺陷而导致的非常罕见的出血性疾病。在今年的国会中,我们将听到这些基因的知识将如何融入临床实践中,以使患者受益。
太厚的血液会导致凝结形成的过度趋势,尤其是在腿和肺的静脉中,也可能导致中风。患者已经接受了需要长期监测的口服抗封闭药(抗凝蛋白)治疗,可能会受到食物和其他药物的影响。这可能导致经常破坏患者的生活。现在可用的新型口服抗凝剂(NOAC)不需要频繁的长期监测,并且也可能更安全。将提出临床试验的结果,以帮助指导患者组的选择,这些患者群体可能受益于患者护理中的这一真正进步。
19钍欧洲血液学协会国会,2014年6月12日至15日在意大利米兰举行。新闻成员的注册是免费的。