世界基因编辑技术应用的领导者地平线发现集团(LSE: HZD)宣布完成与所有联合专利持有人的授权协议，提供一个全新的基于转座子的基因编辑技术平台的全球独家权利。

该许可证拓宽了Horizon的基因编辑能力，可立即应用于生物制造、诊断和细胞治疗。此次发布是在2017年5月22日宣布Horizon获得该技术的初始权利之后发布的。

基因编辑技术基于一种转座子(Helitrons)，它使用一种“复制和粘贴”机制，允许一个DNA序列的多个副本被合并到基因组中，可以立即合并，也可以在稍后重新激活转座子机制来增加拷贝数量。这与目前的转座子技术(如睡美人或PiggyBac)形成了对比，后者通过“剪切和粘贴”机制转移DNA，即从基因组的一个部分删除序列，并随机插入其他地方。

这项技术还能高效地将DNA传递到基因组中。DNA传递的一种常见方法是使用逆转录病毒或慢病毒，这类病毒的制造可能具有挑战性，而且需要相关的知识产权，需要昂贵的许可证。Helitron IP提供了一种更简单、更便宜的制造方法，使Horizon有机会在细胞工程、细胞和基因治疗方面实现显著的操作效率。

Helitron专利由四名发明者持有:Zoltan Ivics (Max Delbrück分子医学中心(MDC)和Paul Ehrlich研究所)，Ivana grbrutzija (MDC)， Vladimir Kapitonov(遗传信息研究所)和Tilmann Buerckstuemmer(地平线发现创新全球主管)。目前，Horizon已经获得了该技术的独家使用许可，可以自由操作所有应用程序，包括工具开发、服务提供和治疗开发。

该技术在Horizon的应用包括:

• 生物制造:支持将蛋白质的DNA序列交付到生物生产细胞系(例如CHO)，并拥有通过存在目标序列的多个副本来提高细胞生产力的潜力。
• 诊断:用于有效地制定用于测量基因拷贝数(例如乳腺癌中的Her2)的测定的参考标准。
• 治疗学:提供了一种将感兴趣的基因传递到基因组的替代机制，并开辟了一种潜在的革命性的治疗发展方法，一个表达基因的多个副本可以驱动治疗的有效性。

细胞和基因治疗代表了一个特别大的机会。2015年，公共和私营公司筹集了近80亿英镑来支持细胞和基因治疗的发展项目，据估计，到2025年，该市场的价值将高达140亿英镑。

地平线探索集团首席执行官Darrin M Disley博士评论道:“在Horizon，我们明白现有基因编辑技术的改进，以及全新技术的开发，对于我们在基因编辑领域取得持久成功至关重要。通过完成从各方获得的独家权利，Horizon现在可以访问一个强大的新的基因编辑平台，该平台为基因编辑和DNA传递提供了独特的方法，加强了我们在生物生产和诊断方面的能力，并首次直接作为细胞或基因治疗。”

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