格拉斯哥大学的科学家们在治疗慢性髓系白血病方面取得了第二个重大突破——使用精准医疗杀死超过90%的慢性髓系白血病(CML)干细胞。该研究结果已发表在颇具影响力的《癌症发现》杂志上。

CML是一种罕见的血癌。当正常的血液干细胞转化为白血病干细胞(简称CML干细胞)时，一个人就会患上CML。这些CML干细胞会产生大量的白血病细胞，如果不加以治疗，这些细胞是致命的。

目前，CML患者使用酪氨酸激酶抑制剂，也被称为TKIs。仅对TKIs患者进行治疗很少治愈该病，但却抑制了其进展。因此，许多患者需要在余生中继续使用TKIs。但是这些药物很贵，而且会对一些病人造成严重的副作用。在欧盟，据估计，目前有15万名CML患者，他们每年服用的TKIs总共花费了50亿英镑。

TKIs不会杀死引起疾病的CML干细胞，格拉斯哥大学的研究人员多年来一直在寻找杀死CML干细胞的方法。由格拉斯哥大学癌症科学研究所的David Vetrie博士和Tessa Holyoake教授领导的研究小组相信，他们已经发现了一种新的药物，可以通过杀死CML干细胞来治愈CML。

这种药物通过抑制一种名为EZH2的蛋白质的活性发挥作用。EZH2以前曾被证明对其他类型癌细胞的生存很重要，但在CML中从未被研究过。

格拉斯哥Wolfson Wohl癌症研究中心的David Vetrie博士说:“这项基于7年实验工作的发现是精准医疗的一个很好的例子——找到了只针对我们想要杀死的CML干细胞的药物，而不伤害正常细胞。”

“有一种新药物，我们可以给患者和TKI一起使用，这在临床中是一个理想的场景——TKIs杀死大部分的CML细胞，我们相信EZH2抑制剂将杀死剩余的CML干细胞。”

该论文的第一作者玛丽·斯科特博士补充说:“我们的目标是将这种药物用于CML患者的临床试验。目前在其他形式的血癌中使用EZH2抑制剂的临床试验已经显示出一些有希望的早期结果。该药物作为药片服用，非常安全，副作用最小，非常适合CML诊所。”

6月初，霍利亚克教授所在的格拉斯哥保罗·奥戈尔曼白血病研究中心的研究小组在该杂志上发表了报告自然一种完全不同的药物组合也能高效靶向CML干细胞。

霍利亚克教授说:“这篇论文和我们之前的研究结果自然这篇论文展示了格拉斯哥的研究团队是如何不知疲倦地寻找新方法，以确定一系列将杀死CML干细胞的药物。

“没有两个CML患者对一种药物的反应是相同的，所以我们开发一系列潜在的新疗法很重要，以最大限度地提高有朝一日所有患者治愈CML的机会。我们的近期目标是将我们在这两篇论文中报告的药物进行单一临床试验。”

Bloodwise的患者体验主任戴安娜·朱普(Diana Jupp)说:“近年来，多亏了研究，这种曾经致命的白血病已经转变为对大多数患者来说可以控制的情况。”

“然而，仍然有一些患者对现有的药物没有反应或产生耐药性，许多人会经历副作用，这可能会严重影响他们的生活质量。这些有希望的发现可能会导致药物，通过靶向驱动这种疾病的癌症干细胞来提供永久性的治疗，这是一个非常令人兴奋的前景。”

Áine McCarthy博士是英国癌症研究中心的高级科学信息官，他说:“我们知道，当癌症复发时，治疗会困难得多，一个人的生存几率会降低。这就是为什么像这样的早期研究令人兴奋的原因，因为它确定了一种新的方法来靶向和杀死白血病细胞，这些细胞在治疗后可能会遗留下来，有时会导致疾病复发。下一步将对患者进行临床试验，以确定这种组合是否有效和安全。”

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