维生素介导的寡核苷酸的细胞输送 - 一种用于治疗应用的有吸引力的方法
Link Technologies Ltd是专业寡核苷酸试剂制造商,宣布了一种新型的维生素修饰剂的可用性,该修饰剂在初始测试中显示,具有改善寡核苷酸细胞递送的潜力。
在固相寡核合成过程中,很容易掺入新的试剂5'-NIAIN-CE磷酰胺。Link的基于烟酸的修饰符在使用常规亲脂性递送剂方面具有多种优势,包括降低的风险体内毒性,并消除在细胞中裂解一次递送试剂的必要性。这些益处使维生素(包括烟酸)是一种将治疗性寡核苷酸(如siRNA)递送到细胞中的有吸引力的方法。
虽然已显示亲脂性修饰剂试剂可增强细胞渗透,但由于需要维生素,但不是细胞产生的维生素,维生素介导的细胞递送具有明显的优势。因此,人们认为在内部化维生素 - 橄榄油结合物之前,需要与特定结合蛋白的相互作用。由于基于维生素的试剂是由细胞识别的,这不仅可以增强递送并克服毒性的风险,而且还为细胞靶向提供了一些令人兴奋的潜力。
源自烟酸,这是一种与现有的递送剂相比,链接的新型维生素修饰剂NAD和NADH的生物合成,NAD和NADH的生物合成,NAD和NADH的生物合成,NAD和NADH的生物合成,NAD和NADH的新型维生素修饰剂,5'-尼原-CE磷酰胺岩的生物合成,疏水剂的疏水性较小,并且比现有递送剂较小。而大型亲脂修饰符可以抑制寡磷的功能体内因此,需要切割,这很难控制,预计使用基于维生素的修饰剂,修饰剂的细胞内切割是不需要的。可能,这将导致降低所需剂量的治疗性寡核苷酸,从而最大程度地减少对患者的药物毒性和副作用的风险。
技术商业化负责人凯瑟琳·麦肯(Catherine McKeen)解释说:“在寡核合成过程中掺入维生素修饰剂的能力为利用一系列维生素 - 寡核苷酸结合物提供了巨大潜力,以增强蜂窝性寡核苷酸的细胞摄取。5'-NIACIN-CE磷光岩是Link的投资组合中的第二种基于维生素的试剂,以及我们的生育酚修饰剂,我们将继续增加此范围。”
作为一家ISO 9001:2008认证公司,Link提供了新颖的修饰剂试剂,范围从毫克到多质量散装量表,以支持整个项目生命周期。尽管受到专利的保护,但Link正在使该产品可用于购买仅使用研究的(RUO)应用的许可证,以确保在全球实验室中可以轻松地访问和验证维生素介导的细胞输送的高潜力。为了促进该技术在商业应用中的吸收,Link欢迎此类许可证的方法,并致力于为潜在的商业合作伙伴谈判有吸引力的条款。